Nach der präklinischen Forschung müssen neue Arzneimittel in geeigneten klinischen Studien auf ihre Unbedenklichkeit und Wirksamkeit geprüft werden. Jährlich finden in Deutschland ca. 1300 Studien statt.

Die vorgeschriebene Prüfung in klinischen Studien ist in mehrere Phasen gegliedert:

Phase I Studie
Die klassische erste Anwendung eines neuen Arzneimittels beim Menschen, auch First-inman
genannt, sind Phase-I-Studien. Ziel dieser Studien ist die Prüfung der initialen
Sicherheit und Verträglichkeit sowie die Messung pharmakokinetischer Werte. Phase-I-Studien
werden im Allgemeinen an 10 bis 80 männlichen Probanden durchgeführt.


Phase II Studie
Der Schwerpunkt von Phase-II-Studien ist ein erster Nachweis medizinischer Wirksamkeit
und damit eine Bestätigung des Therapiekonzepts. Phase-II-Studien werden an Patienten durchgeführt.
Die Behandlungsdauer beschränkt sich üblicherweise auf wenige Monate; es
werden höchstens wenige hundert Patienten behandelt. Neben der Wirksamkeit wird auch
hier die Verträglichkeit sorgfältig beobachtet.
Sobald sich erste Hinweise auf die gewünschte Wirksamkeit zeigen, wird in weiteren
Teilstudien, auch Phase IIb genannt, nach der optimalen therapeutischen Dosis gesucht,
die dann in Phase-III-Studien verwendet wird.

Phase III Studie
Die Phase III umfasst die Studien, welche die für die Zulassung entscheidenden Daten
zum Wirkungsnachweis ermitteln. Üblicherweise sind mindestens zwei voneinander
unabhängige kontrollierte klinische Studien notwendig, die jede für sich einen Nachweis
der statistischen Signifikanz der Wirkung erbringen. Phase-III-Studien können viele
tausend Patienten einschließen und sich über mehrere Jahre erstrecken. In der Regel
handelt es sich um randomisierte Doppelblindstudien. In Ausnahmen, in welchen eine
Vergleichsgruppe aus ethischen Gründen nicht möglich ist, werden offene Studien
durchgeführt.
Als Vergleichspräparate werden, je nach Verfügbarkeit für die entsprechende Indikation,
entweder schon zugelasse Arzneimittel oder aber Placebos eingesetzt.
Durchgängig werden auch in Phase III an allen Patienten Daten zur Arzneimittelsicherheit
erhoben. Die Risiken-Nutzen-Abwägung ist eines der wichtigsten Kriterien für die
Zulassung.

Phase IV Studie
Phase IV schließlich beschreibt die Gesamtheit der nach Markteinführung durchgeführten
klinischen Studien. Diese kann aufwändige Studien an großen Patientenpopulationen zur
Erfassung möglicher seltener, aber relevanter Nebenwirkungen umfassen, aber auch
kleinere Studien vorrangig zu Publikationszwecken in Fachzeitschriften. Für die
Erweiterung der Zulassung eines Arzneimittels auf zusätzliche Indikationen oder auch für
andere Darreichungsformen des gleichen Wirkstoffes sind hingegen neue Studien
mindestens der Phase III (evtl. auch Phase I und II) durchzuführen.